US FDA ने ‘एक्यूट माइलॉयड ल्यूकेमिया’ के इलाज के लिए ओनुरेग को दी मंजूरी!
Wednesday September 2, 2020 at 1:43 pmब्रिस्टल मायर्स स्क्विब ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (US Food and Drug Administration (FDA)) ने एक्यूट माइलॉयड ल्यूकेमिया (acute myeloid leukaemia (AML)) के साथ वयस्क रोगियों के निरंतर उपचार के लिए ओनुरेग (एज़ैसिटिडाइन 300 मिलीग्राम की गोलियां, CC-486) को मंजूरी दे दी है, जिसने पहली बार में कम्पलीट रेमिशन (CR) को प्राप्त किया है। बता दें कि, यह इंटेंसिव इंडक्शन कीमोथेरेपी के बाद इन्कम्प्लीट ब्लड काउंट रिकवरी (CRi) के साथ सीआर और इंटेंसिव क्यूरेटिव थेरेपी को पूरा करने में सक्षम नहीं हैं।
क्या आप जानते हैं कि AML एडल्ट्स में सबसे आम तीव्र ल्यूकेमिया में से एक है। वैसे, अप्रूवल और परिणामों के आधार पर चरण 3 QUAZAR AML-001 अध्ययन है, जिसमें ओनुरेग के साथ उपचार के परिणामस्वरूप प्लेसबो की तुलना में लगभग 10 महीने के अध्ययन के प्राथमिक समापन बिंदु, समग्र अस्तित्व (overall survival (OS)) में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और नैदानिक रूप से सार्थक सुधार हुआ है।
रैंडमाइजेशन के समय से मेदियन ओएस दो साल (24.7 महीने; 95 प्रतिशत कॉन्फिडेंस इंटरवल [CI]: 18.7 से 30.5) रोगियों के बीच था, जो 14.8 महीने (95% CI: 11.7 से 17.6) की तुलना में ओनुरेग प्राप्त करते थे (Hazard Ratio [HR]:0.69, 95% CI: 0.55 से 0.86; p= 0.0009)। वहीं, रोग की प्रगति या अस्वीकार्य विषाक्तता तक ओनुरेग को जारी रखा गया था।
बता दें कि, Onureg में अन्य azacitidine उत्पादों, myelosuppression के साथ प्रतिस्थापन के जोखिमों के लिए चेतावनी और सावधानियाँ हैं। वहीं, myelodysplastic syndromes (MDS) और भ्रूण विषाक्तता वाले रोगियों में प्रारंभिक मृत्यु दर में वृद्धि हुई है। फार्माकोकाइनेटिक मापदंडों में पर्याप्त अंतर होने के कारण, Onureg को अंतःशिरा या उपचर्म एजेसिटिडाइन के लिए प्रतिस्थापित नहीं किया जाना चाहिए, क्योंकि इससे एक घातक प्रतिकूल प्रतिक्रिया हो सकती है।
नई या बिगड़ती ग्रेड 3 या 4 न्युट्रोपेनिया और थ्रोम्बोसाइटोपेनिया क्रमशः 49 प्रतिशत और 22 प्रतिशत रोगियों में हुई, जिन्हें ओनुरेग मिला। 12% रोगियों में फिब्राइल न्यूट्रोपेनिया हुआ। वैसे, पूर्ण रक्त की गणना की निगरानी की जानी चाहिए, खुराक को संशोधित किया जाना चाहिए, और यदि माईलोसुप्रेशन होता है तो मानक सहायक देखभाल प्रदान की जानी चाहिए। साथ ही प्लेसेबो आर्म की तुलना में ओनुरेग आर्म में शुरुआती घातक और गंभीर प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं की अधिक घटना के कारण अध्ययन AZA-MDS-003 में नामांकन जल्दी बंद कर दिया गया था। नियंत्रित परीक्षणों के बाहर ओनुरेग के साथ एमडीएस का उपचार अनुशंसित नहीं है। बता दें कि, जब एक गर्भवती महिला को प्रशासित किया जाता है, तो ओनुरेग भ्रूण को नुकसान पहुंचा सकता है।
अल्फ्रेड अस्पताल और मोनाश विश्वविद्यालय मेलबर्न (ऑस्ट्रेलिया) में QUAZAR AML-001 के मुख्य इन्वेस्टिगेटर एंड्रयू वी ने कहा, “ओनुरेग के साथ निरंतर उपचार ने AML के साथ वयस्कों में समग्र अस्तित्व लाभ का प्रदर्शन किया, जिन्होंने QUAZAR AML-001 अध्ययन में पहली पूर्ण छूट प्राप्त की थी और, विशेष रूप से यह एक सुविधाजनक तरीके से ऐसा करने की क्षमता है, जिसे एक बार मौखिक रूप से तैयार किया गया है।”
ब्रिस्टल मायर्स स्क्विब के अध्यक्ष और सीईओ जियोवानी कैफोरियो ने कहा, “ओनुरेग का FDA अनुमोदन एक दशक से अधिक अनुसंधान, 13 पूर्व-नैदानिक और नैदानिक परीक्षणों की परिणति है। हम मरीजों, परिवारों और देखभालकर्ताओं के आभारी हैं, जिन्होंने इन परीक्षणों में भाग लिया और उनका समर्थन किया, और जिन्होंने अंततः आज की उन्नति को संभव बनाया।”
बता दें कि, न्यू ड्रग एप्लीकेशन को एफडीए द्वारा प्राथमिकता समीक्षा पदनाम दिया गया था, और इस संकेत के लिए एक विपणन प्राधिकरण आवेदन (Marketing Authorization Application (MAA)) मई 2020 में यूरोपीय दवाओं एजेंसी द्वारा मान्य किया गया था।
